“重编程”干细胞植入帕金森病患者

日本神经外科医生首次将“重编程”干细胞制成的神经细胞植入帕金森病患者的大脑中。

日本神经外科医生首次将“重编程干细胞制成的神经细胞植入帕金森病患者的大脑中。该条件仅是第二次使用诱导性多能干细胞(iPS)进行试验治疗,诱导多能干细胞是通过对身体组织(如皮肤)的细胞进行重新编程而开发的,以便它们恢复到胚胎样状态,由此它们可以转变为其他细胞类型。

京都大学的研究人员使用这种技术将iPS细胞转化为产生神经递质多巴胺的神经元
的前体。在帕金森病患者中,产生多巴胺的神经元的缺乏会导致震颤和行走困难。今年7月生物通曾报道过题目为“临床试验|干细胞疗法正式向人类帕金斯病宣战”的文章,今天Nature新闻跟踪报道了科学家们的后续研究成果。

10月,日本京都大学医院外科医生Takayuki Kikuchi 将240万个多巴胺前体细胞植入50多岁患者的大脑中。在三小时的过程中,Kikuchi的团队将细胞沉积到12个位点,这些位点是已知的多巴胺活性中心。多巴胺前体细胞已被证明能改善猴子帕金森病的症状。干细胞科学家Jun Takahashi和京都大学的同事们通过该大学储存的IPS细胞获得多巴胺前体细胞。这些IPS细胞是通过对一个匿名捐赠者的皮肤细胞进行重编程而开发获得的。

“病人目前情况良好,到目前为止还没有出现严重的不良反应,”Takahashi说。该小组将观察他六个月,如果没有出现并发症,医生会将另外240万个多巴胺前体细胞植入他的大脑。

研究小组计划到2020年底再治疗6名帕金森病患者,以测试该技术的安全性和有效性。

Takahashi说,如果这个试验进展顺利,根据日本再生药物快速审批制度,最早会在2023年,他们可能有足够的证据证明这种治疗可以出售给患者。“当然,这取决于结果有多好,”Takahashi说。

2014年,眼科医生Masayo Takahashi,Takahashi的妻子,从iPS细胞中创造了视网膜细胞用于治疗眼睛疾病。

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